患有治療重症聯合免疫缺陷症（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的病患，
患有 SCID 的孩子免疫系統不能正常運作，
日常的小感染對於他們來說都是致命的；
這些孩子因為腺苷脫氨酶（Adenosine Deaminase, ADA）基因的突變影響該蛋白的產生，
而 ADA 是產生淋巴細胞的主要原料之一，
所以這些嬰孩自出生以來就必須待在無菌的環境中才能存活。目前 SCID 患者僅能藉由高風險性的骨髓移植及昂貴的 ADA 酶注射得以暫時控制病情。
Strimvelis 所使用的方法較為新穎，
是離體（ex-vivo）幹細胞基因療法的先驅。
首先，必須獲得並且擴增患者自身的造血幹細胞（CD34+），再利用逆轉錄病毒將正常的 ADA 基因轉移至其造血幹細胞，
最後將修飾後的造血幹細胞輸回病患體內，
部分的幹細胞會回歸於骨髓，
使患者體內可以製造 ADA 而供給免疫球蛋白的產生。
相較於傳統的方法，
Strimvelis 不倚賴第三捐贈者，
因此不存在因排斥所引發的免疫不相容；
而且，離體基因療法有利於轉移基因的追蹤與驗證。
Strimvelis 實驗治療的 18 例病患目前仍然存活，
並且距離接受治療超過 3 年以上。
http://www.geneonline.news/index.php/2016/06/21/scid-ada/
