<醫藥生技資訊>罕見關節腫瘤首款口服藥 獲FDA批准上市
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罹患關節腫瘤——腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)的部分患者可通過手術成功治療,但也有些患者可能無法手術,或手術後面臨高復發風險。好消息是,日本藥企第一三共(Daiichi Sankyo)開發的一款名為Turalio的口服新藥近日獲得FDA批准上市,為不符合手術條件、關節功能嚴重受限的患者帶來希望。
腱鞘鉅細胞瘤(TGCT),是一種罕見的良性軟組織腫瘤(又稱為素絨毛結節性滑膜炎,極少數為惡性),多發於20∼50歲的青壯年人的膝關節部位,一般分為單顆型和瀰漫型兩種。前者大多可通過手術完整切除,而後者常常無法手術或不能完全清除乾淨,復發率可達20%∼55%,患者可能需多次手術甚至人工替換關節,若繼續惡化,則可能要考慮截肢。
Turalio(pexidartinib)目前是第一個也是唯一一個獲批准用於腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)的成人患者的口服藥治療方法,以在歐美進行的關鍵第三期臨床試驗取得的數據為基礎,於2019年2月獲得FDA受理申請,於8月2日獲得許可在美國上市。
「TGCT可引起患者身體衰弱,表現症狀是疼痛、僵硬和活動受限,可嚴重影響患者的生活質量並導致嚴重殘疾。」FDA藥物評估和研究中心腫瘤學主任、血液與腫瘤學產品代理主任帕茲杜爾(Richard Pazdur)8月2日說,「手術是主要的治療選擇,但有些患者不符合手術條件,即使進行手術,腫瘤也會復發。今天是FDA批准的第一種治療這種罕見疾病的療法。」
Turalio的上市批準是基於「多中心國際臨床實驗」120名患者的評估治療結果。參與臨床試驗的120名TGCT患者中,除59名接受安慰劑治療,其餘均服用Turalio新藥。在治療25週後(約半年)評估所有患者的總體緩解率(ORR),結果顯示,接受Turalio治療的患者獲得顯著改善,ORR為38%,達到了研究的主要終點。而接受安慰劑的患者ORR則為0%。
「FDA對Turalio的批准開啟了TGCT患者治療模式的轉變,這些患者面臨嚴重的發病率並且無法選擇手術,」該藥物關鍵的第3期臨床試驗的首席研究員、紐約紀念斯隆·凱特琳(Sloan Kettering)癌症中心的William D.Tap說,「我們現在有一種新的口服治療方案,可以為選定的患者帶來有意義的臨床益處,包括減少腫瘤大小。」
該藥廠商同時提供處方對應方案,專業醫務人員應在開始治療前和治療期間的定期監測患者肝臟狀況。其它常見副作用包括淋巴細胞減少、掉髮、皮疹、眼部水腫等,建議患者在專業醫師指導下服用該款新藥。
Turalio是一種口服小分子、可抑制CSF1R(集落刺激因子-1受體),這是引起TGCT的滑膜中異常細胞的主要生長驅動因子,在美國,可通過處方獲得。其研發公司第一三共致力於確保在美國接受該藥物治療的患者可獲得必要的經濟支持。該公司計畫至2025年完成7款腫瘤藥物上市,Turalio是第二款獲得認可上市的新藥。
2019-08-07 大紀元 / 李梅報導
資料來源:
http://www.epochtimes.com/b5/19/8/6/n11435525.htm
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多中心國際臨床實驗 在 公視新聞網 Youtube 的最佳解答
12歲以上青少年族群,下週起將在校園大規模接種BNT新冠疫苗。指揮中心上午特地舉辦青少年接種新冠疫苗研討會,有醫師表示,雖然國外臨床研究發現,接種BNT疫苗後可能會發生心肌炎,不過比例相當低。青少年接種疫苗與染疫風險相比,利大於弊。另外我國自購的108萬劑莫德納疫苗,昨天深夜已經由華航運抵來台,後續將進行封緘檢驗,提供國人接種。
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多中心國際臨床實驗 在 公視新聞網 Youtube 的最讚貼文
除了Delta外,台灣在日前出現第一例哥倫比亞變異株,也被世衛組織列為需留意變異株,命名為「Mu」變種病毒。這種變異株已經出現在39國,以美國超過2千例最多。要面對未來逐漸出現的「變異株」威脅,指揮中心表示,主要是會影響疫苗保護力,但目前還是有賴後續臨床研究才能確定。
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多中心國際臨床實驗 在 朱學恒的阿宅萬事通事務所 Youtube 的精選貼文
對抗病毒要獲勝要開始過正常生活,就是不要讓政治介入,疫苗效力是這樣,接種疫苗順序也是這樣。
新冠病毒不會因為你超有台灣價值就不感染你,也不會因為你超有台灣價值就讓疫苗變得有效。你把疫苗變成愛國主義的祭品,努力用台灣價值說服支持者,最後吃虧的是台派自己人,不相信你的異端邪說的又不是一般正常人?
沒有國際認證,只有自吹自擂,還要把自己唬弄到世界第一,全世界都要追上?那麼美國的FDA為什麼至今不承認免疫橋接?全世界為什麼除了台灣之外沒有任何一個國家認可台灣自製的疫苗?你用科學能說服自己嗎?
高端到現在連二期臨床都沒有完成,緊急授權是二期臨床期中報告完就過了,你可以接受你同事跟你一起讀研究所的學歷只有高中二年級,連高中畢業都沒有嗎?
一個正常的台派怎麼會寧願犧牲自己人,也要成就一個土製疫苗呢?難道你們不在乎台派的性命嗎?
直播日期:0827
直播YT連結:
https://www.youtube.com/watch?v=OqmlkTKPvRA
直播主題:
科學終將勝利,台派潘建志醫師甘冒洗版,甘冒圍剿對高端疫苗提出的勇敢質疑 ft.精神科醫師 潘建志
8月19號的時候陸之駿那一段時間
有高端招待他去實驗室參訪
那個地方我也去過
然後他也針對最近的
高端相關的新聞做了一些針砭
8月19號他在臉書上發的文章是這樣寫的
2016年獲民進黨禮讓
參選台北市中山區立委選舉的潘建志
放話高端未提供
第一劑疫苗施打28天後中和抗體效價
質疑高端疫苗保護力
立刻被藍軍統媒放大宣傳
事實上高端Phase 2的論文卻明白寫著
第一劑後29天中和抗體效價為430.5
他後面還做了個註記
他說潘建志又叫做Billy Pan或比利.潘
是部落格Plurk時代的網紅
手機網路興起後
他轉至大話新聞
新聞挖挖哇之類所謂綠媒談話節目
很難理解他為什麼突然這樣亂講話
我只能說疫情使人瘋狂
好啦你看我們幫陸之駿當面問了這個問題
希望我們有完成你的願望
好那第一個我們先問
那你為什麼這樣亂講話呢
陸之駿也是一個綠營大前輩啊
沒有其實是他貼那個文章
就是從網軍工廠出來的嘛
是他們錯啊
因為他貼那個是IgG不是中和抗體
高端就是沒有打完第一劑的中和抗體的數字
沒有就是沒有
我沒有說錯 文章都在
他的文章在我的文章也在
大家可以去查查看
他貼出來的圖就是王浩宇最早貼的圖
是錯的
搞不好他還自己做假圖誰知道啊
沒有沒有那個圖在論文裡面有
它是第二張
但是它是IgG IgG就是另外一種抗體
那跟我們做免疫橋接的中和抗體是不一樣的
你跟你講那免疫有多複雜
你知道棘蛋白到人體會有幾種抗體嗎
200多種抗體
那中和抗體是其中的一個指標
其他有一大堆指標
所以高端有做兩個一個做中和抗體
一個做IgG
那中和抗體是沒有第一劑的資料 IgG
所以他就說他把這個牛頭拿來對這個馬嘴
所以我上次寫那篇中和抗體的問題
我是對的啊
後來指揮中心也接受了我的建議
就是說高端一定要在第28天以後打第二劑
我跟你講別的疫苗沒有這樣
我們打第一劑的40% 打第二劑只有3%
大部分的人只有打一劑
但高端他們現在要保障打第二劑
就是因為只打第一劑可能沒有中和抗體
所以證明我講的是正確的
非常正確沒有錯啊
所以IgG跟中和抗體是兩個完全不一樣的東西
我們不能說它正相關嗎
正相關喔 可能也有一點相關
但是問題是你做免疫橋接
你是拿中和抗體去做的啊
你沒有做IgG的免疫橋接啊
所以這一次的所謂的
immuno-bridging免疫橋接是打了AZ
跟打了高端之後我們比中和抗體的效價
那這就產生一個問題
比利潘挖出來的資料是在公開的論文裡面
高端竟然沒有寫
打完第一劑之後29天的中和抗體
也就是以科學角度來看
全世界都不知道打完第一劑之後一個月
你打高端之後你的抗體效價
你的免疫能力防護力到底是什麼
連跟AZ比都沒有
那這個其實是一個很大的漏洞就是
那我完全不知道它的防護力
我不要說有沒有公開防護力
我連在二期或者是三千人那個二期延長裡面
都沒有
我都不知道你打完第一劑的防護力是什麼的時候
這個危險的地方在哪裡
現實世界的風險就是
你可能喔 這等於是裸奔嘛
你只打了一劑但是你自己覺得自己有防護力對不對
你可能就是會鬆懈掉啊
不戴口罩啊
對啊不戴口罩啊
或是說人與人的接觸人與人的連結就增加了啊
打麻將去了啊
這當然是很危險的嘛 這個不合學理
所以其實我是什麼
我是佛心來著的 因為我就是台派
我們很多人都打高端嘛
我為他們爭取到了第二劑
還有一個就是說為什麼這個免疫橋接不能夠取代三期
很簡單 因為沒有辦法做出說
它對於重症的防護力 對病死的防護力
沒有辦法做出來
你知道我們現在疫苗變成是什麼
它沒有辦法讓你不感染
因為Delta病毒
歐美很多國家他還是會感染
但是他死亡率大幅下降
這個就是疫苗的保護效果
那你做中和抗體你做免疫橋接
有沒有辦法驗證這個效果
當然沒有辦法啊
因為那個要實際
我們做出來這個是實際上在現實世界裡面
有人去住院有人死掉
這樣子用人命計算出來的東西
你用中和抗體這個算來算去
你不能算出這個
所以這個中和抗體完全沒有辦法取代三期的實驗
請問一下人類如果長時間跟身邊的人保持這種
譬如說1.5公尺的距離或者是減少接觸
這個在心理上會不會有什麼樣子的問題
已經有很多精神醫學的論文去論證這一塊
就是說在這個三級警戒甚至是四級警戒的狀態之下
會不會讓精神疾病的發生率增加
廢話當然會啊 增加的一蹋糊塗
多著咧為什麼因為人際關係親密關係
本來就是我們情緒穩定的一個非常重要的因素
我覺得大家用膝蓋想就知道
我甚至認為說因為這個社交距離
因為這個三級警戒
我們焦慮症的盛行率提高可能一倍以上
一倍以上啊
一點都不奇怪我們現在講的還是很基本的
還有什麼大家想想看
經濟上的壓力
因為你這個社交距離因為經濟活動減少
很多店關門失業率明顯就提高了嘛
那很多人就是他有工作他的收入也降低了
所以經濟上的壓力變大
經濟上的壓力變大了以後
會不會產生更多的精神症狀
當然會有啊
這個幾百年以來的關係早就建立了嘛
但是長時間的lock down
譬如說讓親人或者讓家屬 work from home
小朋友都在家裡上課
這個會不會也導致家庭的壓力急遽增加
這個也是沒有疫苗另外一個心理上的問題
有有有家庭主婦我最近門診裡面
家庭主婦的病人增加很多
所以這個部分也增加
所以相對家暴也增加
對
我真的覺得台派更多比利潘
少一點王浩宇大家就可以就事論事
我們就可以討論這個疫苗的科學價值
然後政治立場不同
可是當你今天把
科學價值混淆到台灣價值的時候
這真的不行
科學一個很重要言論一定要自由
因為科學要證偽嘛
反對的聲音在科學裡面你一定要讓他出來
要不然科學不會進步
科學就不能一言堂這是科學的基本態度
而且科學要放諸四海皆準
所以高端要有國際認證是台灣的驕傲
可是你今天只有網軍認證
那就不驕傲因為你出不了國
人家也會看輕台灣的生技產業
所以希望大家還是就事論事
你可以有不同的價值
你我價值不一樣
但是我們對科學的信念是一樣的
我瞧不起的是
扭曲科學扭曲專業知識
用專業替異端邪說背書
我瞧不起這種事情
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