<焦點新聞>治癌標靶新藥 首階人體試驗見效
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包括甲狀腺髓質癌、甲狀腺乳突癌、非小細胞肺癌、結腸直腸癌與膽管癌等RET（一種受體酪氨酸激酶）驅動的癌症，傳統治療的效果不穩定，美國研究人員針對口服標靶新藥BLU-667進行第一階段人體臨床試驗，結果發現該藥物能有效安全地治療RET有關癌症，相關癌症的新一代標靶用藥前景可期。
RET是一種受體酪氨酸激酶，促使其過度活動的變異與特定類型的癌症有關。據調查，RET在約五十％的甲狀腺髓質癌、二十％的甲狀腺乳突癌，以及二％的非小細胞肺癌中扮演關鍵角色。進行該臨床試驗的德州大學安德森癌症中心副教授沙比亞（Vivek Subbiah）指出，當前相關癌症的治療侷限於傳統化療，以及較早一代的多種激酶抑制劑，但「這些選項的成功率有限，且常伴隨許多副作用」。
BLU-667也是抑制RET活動的抑制劑，但它選擇RET的機率甚於其他激酶一百倍，亦即應該不會影響其他激酶的作用，同時也有防範特定基因突變之效，而該突變恐使身體抵抗相關治療。該藥因此雀屏中選，進入開放式試驗階段（open label trial，受試者與施測者均知使用的療法）。
研究團隊針對四十三名無法開刀的末期癌症患者，以及二十六名甲狀腺髓質癌病患、十五名非小細胞肺癌病患與兩名RET相關癌症患者進行試驗。大部分的患者都可觀察到腫瘤縮小及對療法持久反應，特別是那些病情因化療與多種激酶抑制劑而有進展的患者。對於RET驅動的癌症，其整體反應達三十七％；非小細胞肺癌的反應達四十五％，甲狀腺髓質癌為三十二％。
沙比亞表示，整體數據顯示，以新一代激酶抑制劑進行的精準標靶治療，可望對RET驅動的癌症病患帶來強有力的影響。透過為這類致癌驅動基因突變提供量身打造的高選擇性藥物，「我們希望這種新療法能夠使病患受惠於近來基因組測序的進步」。BLU-667的初期臨床效度十五日發表在網路期刊「癌症發現」，以及二○一八年美國癌症研究協會年度會議。
全文網址：http://m.ltn.com.tw/news/life/paper/1193014
開放式open-label試驗 在 試驗研究的考量(Consideration of experimental study) 的相關結果
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