【打破孤兒藥困境 罕病治療新希望】
深具劃時代意義的 #RNAi療法，完全突破傳統，顛覆學界過去對 #生物基因調控 的認知，可說是改寫藥理學的重大發現；而不斷藉此項技術推出罕病新藥的藥廠，甚至還開拓出獨特無比的商業模式。
https://www.gvm.com.tw/article/77322
#Alnylam #艾拉倫藥廠 #生技製藥
罕病新藥 在 遠見雜誌 Facebook 的最佳解答
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罕病新藥 在 台灣光鹽生物科技學苑 Facebook 的最佳貼文
<健保新聞>健保新增多種給付藥品！估10萬名病友受惠
健保署今（14）日表示，去年健保總共收載超過34種新藥，並擴增了18類疾病藥品的給付範圍。當中以癌藥最多占40%，範圍涵蓋乳癌、肺癌、肝癌、大腸直腸癌、胰腺癌等12種癌別。今年初健保並增加給付第二代肝癌標靶新藥以及非小細胞肺癌口服化療藥品，另外也放寬B型肝炎用藥條件，估算超過10萬名病友可享受新藥給付帶來的治療效益。
👉近5年增加給付近百項新藥 在台治療不輸歐美
健保署指出，以107年共1千957億元藥費為例，花費最多的藥品是抗腫瘤與免疫調節劑，約有389億元，占整體藥費22%，成長率排名第1。其次為心臟血管用藥、全身性抗感染劑、胃腸道及代謝用藥，分別占整體藥費約16%、15%及14%。其中高居國人10大死因之首的癌症，近5年就增加給付了100項新藥，占所有在台上市癌藥的7成，我國癌友接受新藥治療的機會並不輸給歐美先進國家。
👉利用雲端醫療資訊系統 管控用藥狀況避浪費
健保署補充，在健保財源尚無法擴充下，新藥的給付對象及條件難免有所限制，因此健保也採取風險分攤機制，要求廠商負擔部分藥費；同時也利用雲端醫療資訊系統，積極管控重複用藥與檢測，避免不必要的浪費，將節省下來的經費用來給付更多其他新藥，或是放寬尚未滿足醫療需求疾病的藥品給付限制，讓更多病友獲得接受新藥治療的機會。
👉與專家、醫界團體共同努力 健保署盼達最佳效益
「健保是台灣之光，也是台灣之寶」，健保署強調，健保的信念是有「價值」的藥品與醫療行為要有合理給付，在財務可承擔下為病患爭取權益。健保署會站在照護病人的立場，以實證醫學為基礎推動精準醫療，期盼與藥物擬訂會議代表（含專家、醫界團體、付費者代表、病友團體及藥廠）一起努力，讓每個藥品給付均能達到最佳的效益。
●開放給付藥品重點摘述
乳癌：放寬雙標靶藥物使用條件，新增CDK4/6口服標靶藥物
肺癌：擴增給付ALK與ROS-1基因突變標靶藥物，新增口服化療藥品
肝細胞癌：給付第二代肝癌標靶新藥，並放寬藥物使用條件
大腸直腸癌：新增口服化療藥品
腎細胞癌：收載對VEGFR-TKI或mTOR無效之多標靶新藥
攝護腺癌：給付放射性鐳治療，並擴增荷爾蒙藥物治療範圍
胰腺癌：收載新劑型紫杉醇化療藥物
白血病：新增抗CD22或費城染色體變異之數項標靶藥物，並放寬用藥規定，增加臨床適用範圍
癌症免疫新藥：開放給付於黑色素瘤、肺癌、何杰金氏淋巴瘤、頭頸癌、泌尿道癌、胃癌、肝癌與腎癌等8種癌別，其中胃癌與肝癌的給付比其他國家為早
C型肝炎：擴大給付範圍，不設限給付條件
B型肝炎：放寬給付條件，增加臨床適用範圍
疱疹：全身性抗疱疹病毒劑不再限制病患族群及發生部位
風濕免疫疾病：放寬給付年齡限制並新增免疫調節新藥
罕見疾病：新增高雪氏症、肺動脈高壓等多項罕病新藥
另有糖尿病、高血脂、後天免疫缺乏症候群、思覺失調症、抗生素等多項新藥與給付規定放寬。
資訊來源：
https://tw.news.yahoo.com/%E5%81%A5%E4%BF%9D%E6%96%B0%E5%A2%9E%E5%A4%9A%E7%A8%AE%E7%B5%A6%E4%BB%98%E8%97%A5%E5%93%81-%E4%BC%B010%E8%90%AC%E5%90%8D%E7%97%85%E5%8F%8B%E5%8F%97%E6%83%A0-035300367.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAAIcBTIn2ycCDFrcQL2OZ6-zYSfLSUGsNNKWyVqSrAalbQzfWzIJDLb50gStv_8MJzB87figT1Dch_89yDeM0HiBK4x9pM-eK6ZK2Mzn80SfNd4ttAEnfMxb9dqV0RdUzgmo_VjvEyu77AzW-bOt2YVawMyzcAlgSKWOYq00q2pbm
罕病新藥 在 台灣光鹽生物科技學苑 Facebook 的精選貼文
<產業訊息>安成達成授權里程碑 營收創新高
#蝴蝶寶貝 #罕病新藥 #AC-203 #單純型遺傳性表皮分解性水泡症 #EBS #全球樞紐性臨床試驗 #NDA #pipeline
安成生技達成授權里程碑，6月營收新台幣2960萬元，創成立以來新高，主要是適應於蝴蝶寶貝Butterfly Children的罕病新藥AC-203銷售及里程碑款貢獻。
安成生技6月單月自結營收為2960萬元，累計1至6月營收為新台幣3870萬元；單月營收及今年度累計營收雙創新高，同步登上該公司設立以來高點。6月營收來源為罕病新藥AC-203(適應症: 單純型遺傳性表皮分解性水泡症(EBS)，俗稱蝴蝶寶貝Butterfly Children臨床試驗用藥銷售及里程碑款所共同組成。
綜觀6月營收結構，除再次驗證產品對外授權成功的實績外，於歐美等地執行全球樞紐性臨床試驗並順利收案，亦為安成生技候選新藥的研發進程推進。
安成生技與美國Castle Creek Pharmaceuticals(CCP)合作開發的罕病新藥AC-203/CCP-020，已於今年5月啟動全球樞紐性臨床試驗，故自5月起，該公司即以批次出貨方式銷售該試驗藥品予CCP，以供臨床試驗執行；此藥品已連續2個月(5、6月) 銷售並認列收入。另因本次臨床試驗結果將用於申請新藥上市許可審查(NDA)，且第一位受試者已於美國時間6月1日收案，故依與CCP所簽訂合約認列里程碑款為授權收入。
展望未來，安成生技將持續與CCP共同推動AC-203的臨床試驗，以期順利銜接後續的藥證申請及上市銷售；而今年下半年亦預計投入資源以放大(scale up)該藥產製規模，為上市後量產(Commercial)預作準備。安成生技希望AC-203能改善EBS病人及其家庭的生活品質，因為EBS是一個非常嚴重、難以照顧、且尚無藥品可治癒的疾病。
除AC-203之外，安成生技仍將推進其他專案之研發進程，並繼續尋找具開發潛力的適應症以擴展研發項目(pipeline)，或評估引進發展其他候選新藥、藥物分子。
資料來源：https://udn.com/news/story/7485/2574009
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